Генотерапія та її перспективи

1.

Генотерапія та її
перспективи
Генотерапія - це інноваційний підхід до лікування, що використовує
генетичний матеріал для корекції дефектних генів та лікування захворювань.
захворювань. Цей метод відкриває нові можливості для боротьби з
рідкісними генетичними розладами та розробки персоналізованих методів
лікування.

2.

Основні принципи генотерапії
Доставка генів
Експресія генів
Стійкість ефекту
Генетичний матеріал
Введені гени активуються і
Для тривалої роботи генів
доставляється до клітин-
починають синтезувати
потрібно забезпечити їх
мішеней за допомогою
необхідні білки в клітинах-
стабільну інтеграцію в геном
вірусних векторів або
мішенях.
або підтримувати їх активність.
нановекторів.

3.

Застосування генотерапії в медицині
1
Лікування спадкових захворювань
2
Онкологічні захворювання
Модифікація імунних клітин для посилення їх
Корекція дефектних генів, що лежать в
протипухлинної активності.
основі рідкісних генетичних розладів.
3
Серцево-судинні хвороби
4
Інфекційні захворювання
Стимуляція росту нових кровоносних судин
Введення генів, що блокують проникнення
для покращення кровообігу.
та реплікацію патогенів.

4.

Потенційні переваги генотерапії
Цілеспрямованість
Довготривалість
Можливість впливати на конкретні гени та
Одноразове застосування може забезпечити
патологічні процеси.
тривалий або навіть довічний ефект.
Персоналізація
Безпечність
Терапія може бути адаптована під
Цільова доставка генів знижує ризики побічних
індивідуальні особливості пацієнта.
ефектів.

5.

Перспективи розвитку генотерапії
Вдосконалення
векторів
Персоналізація терапії
Нові мішені
Розробка ефективніших та
Створення індивідуалізованих
мішеней для розширення
безпечніших методів доставки
схем лікування з урахуванням
спектру застосування.
генетичного матеріалу.
особливостей пацієнта.
Ідентифікація нових генів-