Новые_препараты_для_лечения_бокового_амиотрофического_склероза

1.

НОВЫЕ ПРЕПАРАТЫ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ
БОКОВОГО АМИОТРОФИЧЕСКОГО
СКЛЕРОЗА
Выполнила:
Студентка 3 курса
Романова Юлианна Сергеевна
Проверила: Москаева Елена Андреевна

2.

• Боковой амиотрофический склероз—
прогрессирующее, неизлечимое
дегенеративное заболевание центральной
нервной системы, при котором происходит
поражение как верхних (моторная кора
головного мозга), так и нижних (передние
рога спинного мозга и ядра черепных
нервов) двигательных нейронов, что
приводит к параличам и последующей
атрофии мышц.

3.

• Поскольку БАС — серьёзное и неизлечимое заболевание,
проводится множество исследований, направленных на поиск
потенциальных методов лечения.
• Отпускаемые по рецепту лекарства используются для замедления
прогрессирования заболевания у людей, у которых был
диагностирован БАС. Каждое из лекарств от БАС имеет свой
механизм действия, общей целью которого является
предотвращение дегенерации двигательных нейронов.
• Рилутек (рилузол)- это таблетки, которые назначают принимать
ежедневно. Также доступны другие препараты. Тиглутик
представляет собой жидкую форму рилузола, а эксерван
выпускается в виде пленки, которая рассасывается на языке.
• Радикава (эдаравон)-это лекарственное средство выпускается в
виде пероральной формы и формы для внутривенного введения.
• Тоферсен (Калсоди): Этот препарат вводится путем спинальной
инъекции пациентам с БАС, у которых была выявлена мутация в
гене супероксиддисмутазы 1 (SOD1).

4.

Южнокорейская компания «CORESTEM» разработала и выпустила на рынок
первый в мире препарат на основе стволовых клеток самого пациента для лечения
БАС.
Neuronata-R (Лензумэстроцель) – это лекарственный препарат, предназначенный
для проведения симптом-модифицирующей терапии при прогрессировании
болезни, который улучшает показатели физических функций, изменившихся в
худшую сторону вследствие бокового амиотрофического склероза.
Особенности инъекции:
• Стволовые клетки не имеют риска иммунного отторжения, так как изначально
берётся малое количество мезенхимальных стволовых клеток из костного мозга
пациента, а уже затем клетки культивируются в большом количестве.
• Сложный механизм действия мезенхимальных стволовых клеток.
• Мезенхимальные стволовые клетки могут не только дифференцировать
различные клетки, из которых состоит человеческий организм, но и
секретировать различные нейротрофические факторы и
противовоспалительные цитокины, и снижать скорость прогрессирования БАС
за счет препятствования гибели двигательных нейронов.
• Первый лекарственный препарат для лечения неврологических заболеваний.
• Единственное лекарственное средство среди препаратов на основе стволовых
клеток для лечения неврологических заболеваний, получившее разрешение на
использование после прохождения оценки на надежность и эффективность в
агентствах по лекарственным средствам по всему миру.

5.

• Лекарственное сырье, из которого состоят инъекции Neuronata-R - это
мезенхимальные стволовые клетки, взятые из собственного костного
мозга пациента, а также спинномозговая жидкость. Таким образом, для
изготовления инъекции Лензумэстроцель необходимо предварительно
сделать забор собственного костного мозга и спинно-мозговой
жидкости. Инъекции вводятся в канал спинного мозга шприцов, в связи
с чем, необходимо сделать пункцию спинного мозга.

6.

• Инъекции изготавливаются по официально утвержденной технологии, выработанной для
увеличения факторов роста, противовоспалительных и иммунорегуляторных факторов.
• Цель исследования данной инъекции- продемонстрировать клиническое превосходство
Лензумэстроцеля после его введения по сравнению с плацебо. Две первичные конечные
точки будут оценены путем сравнения терапевтической эффективности между исследуемой
группой 1 (однократный курс, две повторные инъекции Лензумэстроцела с интервалом в 26
дней) и контрольной группой (два введения плацебо) через 6 месяцев и исследуемой
группой 2 (однократный курс + три дополнительных бустерных введения Лензумэстроцела)
и контрольной группой (пять введений плацебо) через 12 месяцев.
• Вторичная конечная точка будет оцениваться путем сравнения терапевтической
эффективности между исследуемой группой 2 и контрольной группой через 6 месяцев.
Дополнительно, в качестве конечной точки исследования, в этом исследовании будут
изучены функция легких, мышечная сила, время до события и время до смерти. Наконец,
серийно собранные биологические образцы в ходе клинических испытаний будут
использованы для разработки биологических маркеров, позволяющих прогнозировать
эффективность и анализировать механизм действия Лензуместроцела.
• За пациентами, которые захотят принять участие в дальнейших долгосрочных
исследованиях, будут наблюдать в течение 3 лет после первого курса лечения.

7.

• Критерии приемлемости для исследования данного препарата:
• 1) Участники в возрасте от 25 до 75 лет.
• 2) У участников на момент неврологического обследования были выявлены
признаки как верхних двигательных нейронов (гиперактивные глубокие
сухожильные рефлексы, положительный рефлекс Хоффмана и повышенный
мышечный тонус), так и нижних двигательных нейронов (атрофия мышц,
мышечная слабость и фасцикуляция).
• 3) У участников был диагностирован семейный или спорадический БАС,
совместимый с клинически определенным БАС, вероятным БАС.
• 4) Участники, принимавшие стабильную дозу рилузоле более 28 дней до
визита для скрининга. Однако это не относится к участникам, которым
прием рилузоле противопоказан из-за побочных эффектов, выявленных
неврологами.
• 5) Длительность заболевания у участников составляет менее 2 лет с даты
первоначального диагноза.
• 6) Участники, которые могут посещать сайт самостоятельно или при
поддержке других.
• 7) Участники и / или их опекуны, которые дали согласие на участие в
данном клиническом исследовании.

8.

• Хотя количество исследований в области клеточной терапии неуклонно растет во
всем мире, и есть впечатляющие успехи в этом направлении, еще рано говорить, что
в конкретной клинической ситуации инъекция полностью эффективна и безопасна
• Самый спорный и опасный момент применения стволовых клеток – это онкология.
Если клетки не прошли достаточную дифференцировку на момент трансплантации,
из них может развиться опухоль. Также еще существует риск инфекционный, ведь
нельзя проверить донора на все заболевания.
• Данная инъекция распространена в Южной Кореи, Японии, Китае, однако пока что
мало находит свою популярность в Европе и странах СНГ.

9.

СПИСОК ЛИТЕРАТУРЫ
• 1. https://www.frontiersin.org/journals/agingneuroscience/articles/10.3389/fnagi.2023.1148444/full
• 2. https://travelmedcenter.ru/lechenie-bas-v-yuzhnoj-koree/
• 3. https://www.med-core.com/amiotroficheskogoskleroza/?ysclid=m1wqrf6o4q824294825
• 4. https://avestasakh.com/bas
• 5. https://trialsjournal.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13063-02206327-4