Генная терапия: как редактирование ДНК спасает жизни

1.

«ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: КАК
РЕДАКТИРОВАНИЕ ДНК
СПАСАЕТ ЖИЗНИ»
Подготовила Савкина Дарья, ученица 8Г МАОУ
Лицей №7

2.

Задачи проекта
■ Выявить различия и сходства генной терапии с клеточной терапией
■ Рассмотреть существующие ныне препараты
■ Выявить будущие перспективы генной терапии
■ Показать недостатки такой терапии
■ Сделать выводы на основе исследуемого материала
2

3.

Что такое
генная
терапия?
Генотерапия — медицинское
вмешательство, основанное на
модификации генетического материала
живых клеток. Клетки могут быть
модифицированы ex vivo для
последующего введения человеку или
изменены in vivo непосредственно в
организме
Рис. 1 Пример процедуры генотерапии
3

4.

Рис. 2 Технологии генной терапии
4

5.

Сравнение генной терапии с
клеточной
Сходства
Различия
■ Обе терапии направлены на
восстановление или изменение
функций клеток.
■ Клеточная терапия направленна
именно на трансплантацию клеток с
определенной функцией в организм
человека
■ ex vivo генная терапия является
также и клеточной терапией,
поскольку использует
трансплантацию генетически
модифицированных клеток в
организм человека
■ Генная терапия переносит
генетический материал в клетки
организма
5

6.

Существующие ныне препараты с
технологией ex vivo
Лечение онкогематологических заболеваний T-клетками с химерными рецепторами антигена
(CAR-T)
Для лечения некоторых онкогематологических заболеваний сегодня успешно
применяют терапию генномодифицированными T-клетками с химерными
рецепторами антигена. Преимущества этого лечения связаны с использованием и
усилением естественного биологического механизма защиты организма от
периодически появляющихся злокачественных клеток (иммунного
противоопухолевого ответа).
6

7.

Рис. 3 При применении CAR-T иммунные T-лимфоциты извлекают у пациента, модифицируют внедрением кодирующего
особый химерный рецептор гена, после чего размножают.
7

8.

Существующие ныне препараты с
технологией in vivo
Работающий пример генной терапии in vivo
Zolgensma ― сейчас самое дорогое лекарство в мире (стоимостью 2,1 миллиона
долларов)*. Выпускаемое компанией Novartis, это средство предназначено для
лечения спинальной мышечной атрофии (SMA) — редкого наследственного
нейродегенеративного заболевания, которым, однако, страдает примерно 1 из 10
000 человек.
8

9.

Перспективы
генной
терапии
Генная терапия с использованием
вирусных векторов будет, безусловно,
улучшаться и дальше, и мы увидим новые
препараты на основе этой технологии в
клинике. Однако существуют решения,
теоретически способные усилить
потенциал генной терапии, что, возможно,
в будущем сделает ее не только гораздо
безопаснее и эффективнее, но и
применимой при более
распространенных заболеваниях
(впрочем, пока до таких достижений
далековато, не будем сильно забегать
вперед).
9

10.

Недостатки генной терапии
■ Сложность, трудоемкость, дороговизна
■ Высокая стоимость такого лечения
■ Серьезные нежелательные явления нового типа
■ Недостаточный период наблюдений за использованием
генной терапии
■ Несовершенство технологии доставки целевых генов
10

11.

Выводы
Итак, генная терапия всё больше входит в клиническую практику, и чем дальше —
тем больше. У этих новых и прогрессивных методов есть потенциал, чтобы помочь
при самых разных болезнях, но практически генная терапия уже проявила себя в
лечении онкологических и моногенных наследственных заболеваний. И здесь
кроется один из самых сложных и пока не принятых вызовов: очень часто мы просто
не знаем, какие именно гены и каким образом влияют на развитие тех или иных
болезней. А потому и направлено такое лечение сейчас главным образом на
заболевания, генетические дефекты в которых — яснее некуда.
11

12.

Список литературы
1.
Ю. Тарасов «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
https://biomolecula.ru/articles/gennaia-terapiia-poznakomtes-s-lekarstvamibudushchego (Дата обращения: 29.01.2025)
2.
Дезоксирибонуклеиновая кислота – Википедия
https://ru.wikipedia.org/wiki/Дезоксирибонуклеиновая_кислота#Структура_молекулы
(Дата обращения: 29.01.2025)
12