Зерттеу сұрағы
Гендік терапия
Мононайн
БЕРИАТЕ
Қорытынды
Пайдаланылған әдебиеттер
341.56K
Категория: МедицинаМедицина

Гемофилия. Зерттеу сұрағы

1.

Қабылдаған: Нұрманова Н.
Орындағандар: Әбдіқадыр А.
Әлімбек С.
Нарзулла Г.
Тобы: ЖМ-507А

2.

Зерттеу мақсаты
Гемофилияның емін, қазіргі таңдағы препараттарды,
жаңа технологияларды ізденіп мәліметтерді
студенттерге жеткізу.

3. Зерттеу сұрағы

А және В гемофилияның емдеу
шараларын анықтау.

4. Гендік терапия

Клиникалық гендік терапияның мақсаты генетикалық бұзылыстарды түзету
үшін функциялық емес гендерді ауыстыру үшін жасушаларға терапиялық
гендерді енгізу болып табылады. Гемофилия Б гендерді тасымалдау үшін
оңтайлы нысана неге төрт негізгі себептері бар. Біріншіден, бұл
функционалдық фиксация білдіру арқылы жақсартуға болатын моногенді
жағдай. Екіншіден, <1 ХБ/дл-дан 5-10 ХБ / дл-ға бүйрек қызметінің
салыстырмалы түрде аздаған ұлғаюы қан кету қаупін едәуір жақсарта алады
және осылайша әсер ететін жеке адамдардың өмірін тығыз қыса
алады.Үшіншіден, адам транскрипті үшін генетикалық аденоассоциацияланған вирус (ААВ) вектор (максималды орау сыйымдылығы
шамамен 4.7 КБ) орналастыру үшін жеткілікті аз түзету.8 соңында,
гемофилия Б жақсы сипатталған, плазма белсенділігі және қан кету
эпизодтары сияқты белгіленген және бақыланатын жеңіл нәтижелермен, бұл
гендік терапияның бұзылудың клиникалық профиліне әсер етуінің дайын
бағасын алуға мүмкіндік береді, дегенмен, кейінірек талқыланатын болса да,
функционалдық белсенділік, өмір сапасы және буындардың визуализациясы
сияқты қосымша соңғы нүктелер факторларды ауыстырудың ағымдағы
нұсқаларымен салыстырғанда гендік терапияның кез келген
артықшылықтарын одан әрі анықтау үшін пайдалы болуы мүмкін.

5.

Гемофилия қатаң (нормадан<1%), қалыпты (нормадан 1-5%)
және жылу (нормадан>5-40%), және қан кетудің ауырлығы,
әдетте, фактор деңгейлерімен корреляцияланады.9 әсері
деңгейлер салыстырмалы түрде аздаған жақсартулар 1965
жылдан бастап түсінікті болды, онда факторлар деңгейі 2-3% дан астам адамдар созылмалы артропатияның дамуынан
қорғалғаны атап өтілді.10 кейінірек анықталды, қалыпты
гемофилиясы бар адамдар (қалыпты 1-5%) тәжірибесі сирек
өздігінен қан кетеді және қатаң аурумен салыстырғанда бірге аз
зақымдануы бар.9 бұл бақылаулар ұюдың алдын алу үшін
қолдауға әкелді ұзақ мерзімді гемофилияның төмендеу факторы
буындардың зақымдануымен байланысты.10 факторлар деңгейін
қолдау маңыздылығы Коллинз мен соавт расталды. 2009 жылы
болжанғандар саны жыл сайын қан кететінін көрсетті, бұл VIII
фактор мен деңгейлер <1% - бен жүргізілген уақытты
арттырады.11 ұқсас, 2011 жылы, Den Uijl және соавт. 12 ауыр
гемофилия Б кезінде терапиялық мақсатта 1% - ға, 3% - ға және
5% - ға бекіту уақыты қан кету қаупінің ұлғаюымен және қан кету
ықтималдығының азаюымен байланысты болды.13 зерттеу
барысында 1% деңгейінде кем дегенде терапиялық
табалдырықты түзету расталды.13 бірге, бұл зерттеулер
белсенділік деңгейінің төмен коэффициенті мен қан кету қаупін
арттыру арасында байланыс орнатады.

6. Мононайн

МОНОНАЙН-В гемофилиясы бар науқастарды емдеуге арналған
препарат, Мұнда негізгі себеп 1-фактордың жетіспеушілігі болып
табылады. Мононайн-1Х моноклональды антиденелермен тазартылған
қан ұю факторы. 1Х-К факторы-бауырда синтезделген витаминге тәуелді
фактор. Мононайн өндіруші-CSL Behring GmbH. P. O. Box 1230, Марбург,
Германия. Құрамында 500 және 1000 ХБ бар лиофилизат еріткіші және
ерітуге арналған құрылғысы бар жиынтықта флакоен шығарылады.
Жарамдылық мерзімі – 2 жыл. Сақтау шарттары бериат үшін бірдей.
Фармакокинетикасы. 1 ХБ/ кг. м. т. препаратты реципиенттің в,71 ХБ/дл
қанында 1Х факторын белсендіруге
орташа әкеледі.
Қолданылуы айқын – гемофилия В
(ұю факторының туа біткен тапшылығы1х).
Қарсы көрсетілімдер-жоғары сезімталдық
бастапқы немесе әдеттегі аллергиялық реакциялар.
Тромбоздың немесе ДВС дамуының жоғары қаупі.
Жүктілік кезінде препарат өте маңызды негіздер
мен көрсетілімдер болған кезде ғана қолданылады.

7.

Гемофилияға қарсы жаңа препарат жасалды
Германия, Бонн қ., университеттік клиника жанындағы эксперименттік
гематология және трансфузиялық медицина институтының ғалымдары
кіретін халықаралық зерттеушілер тобы Roche фармацевтикалық
компаниясының мамандарымен бірге гемофилияны емдеуге арналған
Эмицизумабтың жаңа тиімді дәрілік құралын әзірледі. Гемофилия-қан
ұюының плазмалық факторларының жетіспеушілігімен байланысты
жоғары спонтанды қан кетумен сипатталатын генетикалық негізделген
тұқым қуалайтын ауру. Қазір бұл ауру көктамырішілік инъекция арқылы
емделеді, олар аурудың ауырлығына байланысты бір күнде немесе
күніне екі рет жасалады. Науқастарға ұю факторларынан тұратын
арнайы препараттар енгізіледі. Тұрақты демеуші емнің қажеттілігі
емделушілердің өмір сүру сапасын едәуір нашарлатады, ал емдеуден
бас тарту өлімге әкелуі мүмкін.
Эмицизумаб препараты адамның иммундық жүйесімен өндірілетін және
коагуляцияның табиғи процесін белсендіретін және қанның ұю
бағдарламасын қалпына келтіретін ақуыздарды біріктіруге арналған
биспецификалық моноклоналды антиденелер негізінде құрылған. Бұл
препарат 7 күнде бір рет жиілікпен дайын инъекциялық ерітіндіні тері
астына енгізуге арналған.

8.

Германияда жаңа дәрі-дәрмектің тиімділігі мен қауіпсіздігін зерттеу 31 апта
бойы жүзеге асырылды. Жүргізілген эксперимент барысында
гемофилиядан зардап шегетін 109 пациент қатысты. Эксперименталды
жолмен Эмицизумаб препаратын қолдану осы препаратты пайдаланбаған бақылау
тобының пациенттерімен салыстырғанда жаңа дәрінің тағайындалған емі бар
емделушілерде барлық қан құйылу эпизодтарының санын орташа есеппен 80-90% - ға
қысқартуға мүмкіндік бергендігі расталды. Ғалымдар Эмицизумаб қабылдаған пациенттер
тобында аққан қан кетулер саны 92% – ға төмендегенін, буындарға қан құйылу жағдайлары
89% - ға қысқарғанын, ал буындарға қайта қан құйылу
көріністері мүлдем болмағанын атап өтті.
Пациенттердің жалпы жай-күйін бағалау
мынадай көрсеткіштер бойынша жүргізілді:
HRQoL шкаласы бойынша денсаулық жағдайы,
haem-A-Qol
бойынша физикалық денсаулықты
талдау, көзбен бақылау, жай-күйдің жалпы
индексі, тікелей пациенттің өзінің жай-күйін
субъективті бағалау.

9.

Қосымша зерттеулер жаңа терапевтік әдістемені Эмицизумаб
препаратымен қолдану 12 жастан кіші емделушілердің 89% - да 40
апта бойы қан кетуді толығымен жоюға мүмкіндік бергенін көрсетті.
Профессор, Бонна университеттік клиникасының жетекші маманы,
медицина докторы Йоханнес Ольденбург былай дейді:
"пациенттердің осы тобы үшін бұл тамаша көрсеткіштер.
Эмицизумабпен Терапия гемофилияны емдеудің бұрын
қолданылатын әдістемелерімен салыстырғанда әлдеқайда жақсы
нәтижелер көрсетті, оны қан ұю факторларының тұқым қуалайтын
блокаторлары болған кезде тағайындаған орынды. Ал препаратты
сирек енгізу (аптасына 1 рет тері астына) пациенттердің өмірін
едәуір жеңілдетеді". Бұл ретте ғалымдар Эмицизумабпен емдеуде
төмен жанама әсерлерін атап өтеді. Көбінесе пациенттер
препаратты енгізген жерде шамалы ауырсынуға, бас ауруы мен аз
шаршағандыққа шағымданды. 2018 жылдың көктемінде препарат
Халықаралық фармацевтикалық нарыққа түседі деп жоспарлануда.
Қан ауруларын емдеуге арналған түпнұсқа неміс дәрі – дәрмектері
неміс компаниясының ресми өкілі болып табылатын неміс интернет
дәріханасына тапсырыс берген дұрыс. Медициналық кеңесші сізге
Германиядан тиімді дәрі таңдау кезінде қажетті ақпарат береді.
Германиядан дәрі-дәрмектерді жеткізу көрсетілген тапсырыс
берушілер мекен-жайлары бойынша 3-9 күн бойы жүргізіледі.

10. БЕРИАТЕ

Трейдинг (Ресей, Мәскеу, Крылатская 17) гемофилия-бериатты
емдеу үшін жаңа препаратты ұсынады. Бериате-VIII ұю факторы,
ол ақ лиофилизат. Бериате құтысында: 250, 500 немесе 1000 ХБ
VIII фактор бар. Еріту үшін ампулада тиісінше 2,5, 5 және 10 мл
су, сондай-ақ осы суды препараты бар құтыға енгізуге арналған
ерекше сүзгіші бар құрылғы қоса беріледі.
Бериате-бұл VIII фактор кешені және 2 түрлі функцияларды
орындайтын екі молекуладан тұрады. Ол
Виллебранд факторы емес, бұл препараттар
кешенде ғана әрекет етеді:
VIII Фактор негізінен бауырда, ал
Виллебранд – эндотелия мен
мегакариоциттерде синтезделінеді.
Қосылыс пайда болғаннан
кейін (бериате VIII факто) + Виллебранд
факторы оның әсері каскадты – кешен
IX факторды белсендіреді, бұл өз
кезегінде Х факторын белсендіруге
ықпал етеді.

11.

Барлық препараттар сияқты, бериате көктамыр ішіне енгізгеннен кейін,
жартылай шығарылу кезеңі 5-тен 22 сағатқа дейін, орташа 12 сағатқа
дейін бірте-бірте өз белсенділігін төмендетеді (элиминирленеді), бұл
пациент ағзасының қасиеттеріне байланысты.
Қанға бериат енгізілгеннен кейін 17 сағатқа дейін сақталатын VIII
фактордың белсенділігі тез артады.
ҚОЛДАНУ КӨРСЕТКІШТЕРІ
1.А гемофилиясы бар емделушілерде қан кетуді емдеу және алдын алу
2. VІІІ фактор тапшылығының пайда болған түрі бар емделушілерде қан
кетудіемдеу және алдын алу.
3. Түрлі сипаттағы жаппай қан кетулерді емдеу.
Қарсы көрсетілімдер
Препаратқа жоғары сезімталдық. Жүктілік және лактация кезеңінде (егер
әйел Гемофилиямен ауыратын болса) – өмірлік көрсеткіштері бойынша.

12. Қорытынды

А және В гемофилиясын емдеу үшін гендерді көшірудің клиникалық сынақтарынан
кейін, мұндай тәсілдер клиникада қол жетімді болуы әбден мүмкін, өзімен бірге
пациенттерді күту бойынша пайымдаулардың бірегей жиынтығын ала отырып,
мұндай емді пайдалану керек пе, таңдаудан бастап. Гендік терапия-бұл жаңа
технология болғандықтан, дәрігерлер гендік терапия-бұл тәсілде үлкен әртүрлілігі бар
технологиялардың кең жіктемесі екенін мойындау керек және емдеуді қарастыратын
пациенттермен тиісінше ықтимал тәуекелдер мен емдеу нәтижелерін талқылау үшін
іріңді терапия арасындағы факторларды ажыратып, әрекет ету механизмдеріне үйрету
керек. Бір реттік инфузия кезінде ауыр гемофилия B аурудың орташа немесе жеңіл
түріне айырбастау мүмкіндігі көптеген зардап шеккен адамдардың өмірін өзгерте
алады. Сондықтан, гендік терапия жаңашыл технология, өңделген индивидуалдар
олардың өмір сүру ұзақтығы өте мұқият кейін болуы тиіс ұзақ мерзімді клиникалық
нәтижелер, мінез-құлық өзгерістер, шығын тиімділігі, және қауіпсіздік. Клиницистер,
сондай-ақ, осы топ үшін өз емдеу тәсілдерін бейімдеу қажет болуы мүмкін, әсіресе ұзақ
мерзімді нәтижелер туралы деректерді алу кезінде. Гемофилия Б адамдар, гендік
терапия ұшырайды кім терапия олардың күнделікті өміріне және олардың жеке қан
кету тәуекеліне әсер етеді қалай түсіну үшін білім беру саласында қолдау қажет.

13. Пайдаланылған әдебиеттер

https://pandia.ru/text/78/543/46406.php
https://hi-news.ru/research-development/britanskie-
mediki-ispytali-novoe-lekarstvo-ot-gemofilii.html
Pubmed.
English     Русский Правила