Мышечная дистрофия Дюшенна. Подростки и молодые люди. Стероиды

1. Мышечная дистрофия Дюшенна Подростки и молодые люди Стероиды

Бренда Вонг, доктор медицины.,
Директор Комплексного нервно-мышечного центра,
NCQA Централизованная специализированная практика (PCSP)
Медицинский центр Детской больницы Цинциннати
Ежегодная конференция 2016 года
28 июня 2016 г.

2. Почему мы используем глюкокортикостероиды(ГКС) при миодистрофии Дюшенна(МДД)?

Глюкокортикоиды: основанный на доказательствах стандарт лечения МДД
Drachman, Lancet 1974 – открытое исследование преднизолона у 14
пациентов; Возрасты 3-10, 1-28 месяцев лечения
Брук и др., Arch Neurol1987 -RDBPC

3. Что такое стероиды?

Стероид представляет собой тип органических соединений, которые содержат
характерное расположение из четырех циклоалканеров, соединенных друг с другом.
(Википедия)
Классы стероидов:
Прогестагены:
Кортикостероиды (кортикоиды):
Альдостерон (Минералокортикоиды), который способствует регуляции кровяного давления
Кортизол (Глюкокортикоиды), функции которого включают действие в качестве
иммунодепрессанта
Андрогены:
Тестостерон, который способствует развитию и поддержанию мужских вторичных половых
характеристик
Эстрогены:
Прогестерон, который регулирует циклические изменения эндометрия матки и
поддержание беременности
Эстроген, который способствует развитию и поддержанию женских вторичных половых
характеристик
Кортикостероиды производятся в коре надпочечников.

4. Какой из глюкокортикостероидов подходит для миодистрофии Дюшенна?

Преднизон / преднизолон
Дефлакорт
Оксазолиновое производное преднизона. Ежедневно 0,75 мг / кг / день

5. Выгоды от использования ГКС при миодистроии

Легочная функция: улучшенная легочная функция (FVC 47% против 88%
для 15 пациентов, Biggar et al, NMD 2006); Moxleyet al, J Child Neurol2010
Сердечная функция: Silverside et al Am J Cardiol2003; Markham et al
PedCardiol 2005, NMD 2008; Houdeet al, PedNeurol2008; Barber et al J
Peds2013
Сколиоз: 10% сколиоза > 20 град (против 90% без лечения ГК) в возрасте 18
лет (Biggar et al., NMD 2006); Houdeet al, PedNeurol2008

6. Как ГКС работают при МДД?

Стабилизация мембран
Подавление притока кальция
Иммуносупрессия

7. Когда мы начинаем/прекращаем терапию ГКС?

Начало приема ГКС от 4 до 6 лет, открыто для обсуждения
Остановка приема ГКС - только когда плохо переносится
Потеря способности ходить

8. Как принимают ГКС?

Ежедневный режим:
Преднизон / преднизолон: начало приема 0,75 мг / к / день
Дефлакорт: начало приема 0,9 мг / кг / день
Подростковые годы: 03 -0,6 мг / кг / день; Max ежедневно 30 мг преднизона;
36 мг дефлазакорта
Периодические режимы:
10 дней приема / 10 дней отдыха
10 мг / кг / неделю преднизона
Вопрос дозы:
Griggs et al, Arch Neurol1991
Biggar et al, NMD 2004
Ricottiet al, J NeurolNeurosurgPsychiatry 2013
Bello et al, Neurology 2015

9. Как мы уменьшаем и контролируем побочные эффекты стероидов?

«Стероидофобия» из-за опасений побочных эффектов ГХ возникают препядствия для
оптимального использования ГК для лечения МДД.
Ознакомьтесь с потенциальными побочными эффектами и активно работайте над их
уменьшением / предупреждением:
Увеличение веса и ожирение
Кушингоидное лицо
Стероидная индуцированная остеопения и риск переломов
Контролируйте следующие побочные эффекты при необходимости вмешательства:
Подавление линейного роста
Отсроченное половое созревание
Изменения в поведении
Катаракта

10. Результаты ГК терапии с координированной междисциплинарной помощью

Цель скоординированной помощи, ориентированной на пациента,
заключается в достижении максимальной пользы от долгосрочной ГКС
терапии с минимальными побочными эффектами.
Клинический фенотип МДД, подтвержденный тестированием ДНК или
биопсией мышц
Соответствие клиники при последующих визитах и ГКС терапии
Долгосрочное ежедневное использование ГК и последующее наблюдение
(первое посещение ≥5 лет назад)
Возраст при первом посещении ≤ 7 лет
Медицинские вмешательства включают: витамин D, бисфосфонаты,
метформин, гормон роста, тестостерон, как указано по потребности

11. Ежедневное применение глюкокортикостероидов

12. Ежедневное применение ГКС 8 лет

Ежедневное применение дефлазакорта 88,7%; преднизона 11,3%
Для возрастов 13 - <16:
PFT -среднее значение FVC% 92%
Сердечная функция -21,2% при снижении фракции выброса левого желудочка
Сколиоз (> 10 градусов) - 23,7%
Нет увеличения в массы % от ГКС -89,5%
Чрезмерное увеличение веса на % -10.5%
Рост <3% центиля -73% (около 10% было <3% центиля перед приемом ГКС)
Переломы - длинные кости 39,5%; Позвоночник 78.9%
Катаракта -28,9% (бессимптомная)

13. Переведено проектом Мой Мио http://mymio.org Оригинал презетации:

http://www.parentprojectmd.org/site/
PageServer?pagename=Connect_confere
nce_presentations_16